De term othomoleculaire geneeskunde werd voor het eerst geïntroduceerd door professor Linus Pauling. Het woord “orthos” komt uit het Grieks en betekent juist, “moleculair” refereert aan voedingstoffen (nutriënten). In de orthomoleculaire geneeskunde streeft men er naar te werken met stoffen die in gezonde voeding voorkomen. Deze worden gebruikt in een dosering die het lichaam nodig kan hebben bij het bestrijden van ziekte. De dosering kan daarom tijdelijk wat hoger zijn dan de algemeen dagelijkse behoefte. In de orthomoleculaire geneeskunde kijkt men dus niet alleen naar het absolute nutriënten tekort, maar ook naar de toegenomen behoefte.
Voorts streeft men in de orthomoleculaire geneeskunde er naar met voeding zoveel mogelijk gezondheidsbevorderende essentiële en nuttige voedingsstoffen binnen te krijgen en zo weinig mogelijk schadelijke. Tot slot heeft de orthomoleculaire geneeskunde als doel met nutriënten het zelfherstellend vermogen van het lichaam aan te spreken en te stimuleren. Ook de reguliere geneeskunde erkent het belang hiervan, bijvoorbeeld bij het preventief voorschrijven van foliumzuur bij het voorkomen van complicaties bij zwangerschap.
Het kan daarom wenselijk zijn om naast gezonde voeding extra nutriënten (voedingssupplementen) in te nemen. Dit kunnen vitaminen, mineralen, aminozuren, essentiële vetzuren of enzymen zijn, maar ook minder bekende stoffen zoals bioflavanoiden. Micro- en macronutriënten in orthomoleculaire dosering kunnen over het algemeen zonder problemen ingezet worden naast andere reguliere medicatie.